逍遥学能 2017-12-10 13:44
有FDA官员认为，颁发优先审评券确实刺激了一些热带疾病药物的研发，但这些药物中有些甚至永远不会在美国上市，因此优先审评券并没有达到促进药物研发的目的。
为了鼓励制药企业开发“易被忽略热带疾病”和“罕见儿科疾病”药物，FDA先后建立了“热带疾病优先审评券”和“罕见儿科疾病优先审评券”的奖励机制，并且在底调整了两者的差异，目前获得这两种优先审评券的企业都可以不限次数进行交易，而且决定消费优先审评券时都只要提前90天告知FDA即可。
由于交易更加自由，使用更加便利，优先审评券在成了香饽饽，价格自然也是水涨船高，像Alexion这种连拿两张优先审评券的恐怕是要囤货居奇了，赛诺菲示范之下，其他巨头们似乎也难以遏制交易的冲动，储备一张以备不时之需显然是上策。
还有大家已经比较熟悉的前图灵制药CEOMartinShkreli，这个投机者在11月获得了濒临破产的生物制药公司KaloBios70%的股权，扬言会寻求FDA批准其Chagas病药物并收获一张优先审评券，然后择机出售。当然，随着MartinShkreli在12月被FBI逮捕，KaloBios公司股价再次急跌并申请破产。看大家玩得这么high，规则制定者FDA作何感想呢？
美国PharmExec杂志发表的一篇文章称，越来越多的FDA官方人员开始反对优先审评券制度，因为药物是否可以获得6个月的优先审评资格原本应该由FDA根据这个药物是否是孤儿药、突破性药物、或者匹配未满足医疗需求来综合评价后予以确定，但优先审评券可赋予任何NDA优先审评资格，完全破坏了FDA的评价体系，为其监管流程添加了负担。
也有FDA官员认为，颁发优先审评券确实刺激了一些热带疾病药物的研发，但这些药物中有些甚至永远不会在美国上市，因此优先审评券并没有达到促进药物研发的目的。
错误的制度？
优先审评券可以赋予一些不符合条件的药品申请优先审评资格，这一做法正招致FDA官员的强烈抨击。在12月举行的FDA/CMS高层会议上，FDA药品评价与研究中心（CDER）新药办公室主任JohnJenkins抛出了“优先审评券制度完全建立在错误的经济规则之上”这一观点。
JohnJenkins强调：“我支持鼓励生产厂家开发治疗热带疾病和罕见儿童疾病的药物，但我反对不加鉴别地授予任何一个申请优先审评资格，这里面存在重大安全性风险。对于一个按照标准审评程序处理的申请，你不能变魔法般随便要求FDA进行优先审评。因为评审员通常要考虑诸多复杂的问题，仓促审评可能会导致错误，优先审评券制度建立的前提就是错误的，我们每天在办公室里可不是做披萨的！“
JohnJenkins直言道：”FDA的审评资源有限，出价高者得优先审评机会，这会导致公众产生FDA被行业绑架的错觉！“
新闻延伸》
荒唐提案！美总统候选人：FDA“救命”产品审批限30天国会投票可推翻拒批决定
在美国共和党总统候选人特德?克鲁兹(TedCruz)看来，FDA存在很大的问题，但其提出的《RESULT法案》却遭到业内人士吐槽。
最近，美国共和党总统候选人特德?克鲁兹(TedCruz)与共和党参议员迈克?李(MikeLee)一起，提出了一项《RESULT法案》。RESULT是“救命治疗产品确保简化使用互惠”(ReciprocityEnsuresStreamlinedUseofLifesavingTreatments)的简称，该法案致力于大刀阔斧改革药品和医疗器械的审批程序。
在克鲁兹看来，美国FDA存在很大的问题。为此，他制定了这项计划，但遭到业内人士吐槽。
国会也来插一脚
根据《RESULT法案》，FDA必须批准以下的“救命”产品：可满足尚未得到满足的医疗需求，且已经在“值得信赖的发达国家”得到了批准，如欧盟成员国、加拿大、以色列、澳大利亚和日本。届时，FDA将只有30天的时间来做出审批决定。若FDA拒绝批准，美国国会还可以以多数投票的形式推翻其决定。
对于为何提出《RESULT法案》，克鲁兹解释道：“当前是医药创新的全新时代，我们需要消除障碍，而事实上阻碍主要来自于政府。我们早已过了发动一场供给侧医学革命的时刻，因此，我们对患者不是简单地给予治疗，而是要治愈他们。”
总之，克鲁兹想要消除众所周知的繁文缛节，用意值得称赞，但做法偏离了轨道。
如果该法案成为法律，美国人可能会发现，其使用的一些医疗产品在全球其它地方是以不同的标准、而且很有可能是以较低的标准得到批准的。事实上，《RESULT法案》可能将会危及公众健康，而非改善公众的健康状况。
美国匹兹堡大学药品政策和处方中心负责人瓦利德?杰拉德(WalidGellad)表示，这完全是一个馊主意，其中蕴藏的风险远远大于它所产生的好处。
当然，FDA的审批程序并不完美。但其仍然是被其他国家监管机构参照衡量的黄金标准。以沙利度胺(thalidomide)为例，1956年，该药在几个欧洲国家作为一种安眠药获得批准，还被用于治疗孕妇晨吐。但此后，该药被发现导致数千名婴儿肢体畸形。值得庆幸的是，FDA的一名评审人员拒绝批准沙利度胺，该药没有进入美国市场。
衍生一系列问题
《RESULT法案》的另外一个问题是，FDA可能很难在30天内做出审批决定。考虑到FDA所承担的工作量，FDA将需要更多的资金来实现这样一个目标。目前，制药公司支付相关的费用，以帮助FDA承担评审费。若要缩短审批时间，制药行业愿意支付更高的费用吗？美国国会是否会拨付更多的资金，以弥补费用的不足？在那么短的时间里，FDA能够做出全面的评审吗？这些都是随之而来的问题。
这项法案中最令人不安的规定也许是：美国国会应该被准许推翻FDA做出的不予批准某产品的决定。此举将使得FDA的评审过程夹杂太多政治因素，尤其是当越来越多的患者及其家人强烈要求使用新的治疗产品时。前FDA高级官员罗伯特?波洛克(RobertPollock)认为这一主张简直是天方夜谭，他说，美国国会并没有接受任何培训来做这项工作。
帮助咨询机构WashingtonAnalysis公司追踪FDA动态的艾拉?洛丝(IraLoss)表示，《RESULT法案》实在是一项没有必要存在的法案，因为长期以来，总是有一些人对FDA感到不满。
事实确实如此。比如，一些患者利益倡导组织一直在抱怨，FDA阻碍了对药物进行更快的审批。由一个保守派智库组织发起的“RighttoTry”运动已经帮助美国二十多个州通过法律，目的是不让FDA参与将实验性药物提供给处于绝境的患者的过程。
目前，在试图对FDA进行改革方面，克鲁兹要比大多数总统候选人更加高调。不过，他的设想无非是迎合这样一些选民：他们相信，FDA是美国医疗保健出现问题的一部分，而不是可以提供解决方案的一分子。
事实上，最近的一项研究发现，FDA在对符合优先审评资格的药物进行评估时，其所花费的时间要比欧洲药品管理局少得多。FDA批准了45只新药，这是20年来FDA批准新药数量最多的一年。