逍遥学能 2017-04-13 11:52
在近日召开的国务院首次猴年常务会议上，医药行业的发展又一次成为讨论主题。会议确定，要瞄准群众急需，加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新，加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。我们欣喜地看到，国家首次将罕见病药物产业化概念提出来了。
近几年来，罕见病越来越受到各界重视，有关罕见病方面的好消息不断传出。特别是国家卫计委于12月24日成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”，其中首要的职责就是研究提出罕见病定义及病种范围。该委员会由多名相关领域专家组成。上海市卫计委则于2月5日发布了《上海市主要罕见病名录(版)》，该名录明确将56种疾病列为上海市的罕见病，成为全国首个发布罕见病名录的省市。前几年，青岛市已将某些孤儿药列入特殊医保报销名录，是第一个可以将部分罕见病用药进行医保报销的城市。今年初，浙江省也将几个罕见病列入医保报销名录……所有这些，都给罕见病患带来希望。
国外优惠政策
当前的问题是，由于国内还没有明确的罕见病定义，当然也谈不上相对应的药物研发的国家支持的具体政策和措施。由于市场小，研发难度大，国内几乎没有任何企业在开展孤儿药物的研发，甚至也没有几家药厂在做孤儿药仿制药的开发。反观国际市场，孤儿药这十年来越来越多地受到药厂青睐。
这几年，FDA每年批准上市的新药中，孤儿药所占比例至少在30%以上，去年更是达到47%，接近一半。这主要是因为欧美对孤儿药研发有相应的鼓励和支持法规和政策，而且美国在孤儿药定义上是最宽泛的，只要在当年发病人数少于20万的，都可以被授予孤儿药标签。美国在1983年《孤儿药法案》通过后，上市孤儿药数目从1983年前的不到10个，到目前有近500个，但这对于近7000种罕见病来说还是有很大的空间去努力。
国外的优惠政策在以下多方面都有所体现：一是审评上有绿色通道，可以加快审批；二是税收上有支持，在美国，临床试验费用中有50%可以税收返还；三是专利保护，有7年独占权；四是在市场准入和定价上更加考虑药厂的研发投入，定价机制更加合理;五是在药物可及性上，由保险公司报销。
建言国内药研
以上这些在孤儿药研发方面的成功经验可以借鉴。三十多年的改革开放，让中国成为全球第二大经济体，国家实力大增，国家有能力去帮助罕见病患者。值此，在全国“两会”召开前夕，笔者代表中国孤儿药创新联盟对中国孤儿药研发提出以下建议：
1.尽快制定国家罕见病定义，建议采取美国的做法，以发病人数在10万人以下作为中国定义。
2.孤儿药审报采取绿色审评通道，临床试验采取报备制，二个月之内如无回复即可开展。
3.对孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策。
4.孤儿药上市后，能够直接进入国家孤儿药报销目录，价格由国家和企业共同制定，保护企业研发的积极性。
5.孤儿药的销售采取直销模式，病人直接从药厂直购，减少流通环节。
6.报销采取医保+商保+国家补贴的方式，让所有的罕见病患者用得起药。
7.鼓励孤儿药仿制药的开发，制定特殊政策予以审批，市场准入和定价的支持。
8.对国内外首个孤儿药，可以特殊批准欧美和日本批准上市的产品在国内同步上市。
以上是我们的建议，希望在目前各界对罕见病和孤儿药前所未有的支持的大环境下，国家积极出台具体支持孤儿药研发的法规和政策，调动国内药企对孤儿药研发的积极性，为国内广大罕见病患提供“吃得起的孤儿药”，为拯救罕见病患者的生命和改善患者的生活状况开展积极的行动。