逍遥学能 2016-08-09 11:17
1月14日，据FierceBiotech报道，辉瑞杀入CAR-T细胞治疗领域，并称与Cellectis的合作最终可能将会超越包括诺华在内的更有力的竞争者。据路透社报道，在近日召开的J.P.Morgan大会上，辉瑞CEOIanRead说：“没有其他公司有Cellectis这样的能力。”
辉瑞得出这样的观点主要是因为，诺华、JUNO和KitePharma的项目都是依赖患者的自体T细胞，而Cellectis的候选疗法使用的是已经制备好的、健康捐赠者的T细胞。这一差异将使得Cellectis异体CAR-T疗法生产更快、来源更广。
辉瑞与Cellectis的情缘
早在2014年，辉瑞就与Cellectis建立了合作。根据当时的协议条款，辉瑞将支付一笔8000万美元的预付款，Cellectis还将有资格获得辉瑞每个CAR-T产品高达1.85亿美元的里程碑款项。此外，辉瑞还将以每股9.25欧元通过买进新发行流通股购买Cellectis公司10%股份。
2015年3月，Cellectis在纳斯达克进行了首次公开发行（IPO），募资2.28亿美元。5月，据外媒报道，辉瑞与Cellectis洽谈收购事宜，对Cellectis的估值可能高达15亿欧元。当时辉瑞已持有Cellectis9.47%的股份。
11月，Cellectis的异体CAR-T细胞疗法UCART19遭到辉瑞和施维雅抢购。Cellectis表示，施维雅已提前行使选择权，将收购UCART19的全球独家权利。另一方面，辉瑞与施维雅也达成了一项独家全球授权及合作协议，双方将合作开发及商业化UCART19。
根据协议，辉瑞和施维雅将联合开展UCART19的临床开发项目，并且分摊开发成本。此外，辉瑞将负责UCART19在美国的潜在商业化，而施维雅则负责该疗法在其他国家和地区的商业化。据悉，此次收购不同于辉瑞在2014年与Cellectis所达成的合作，双方之前的合作并不包括UCART19。
Cellectis的竞争力：疗效、生产及价格
2015年11月6日，Cellectis的异体CAR-T疗法向前迈出重要一步。一例11个月大难治性白血病女婴使用基于Talent基因编辑技术的UCART19疗法2个月后获得完全缓解，Cellectis股价当天上涨超过20%。
2015年12月7日ASH2015年会上，Cellectis详细展示了这一治疗过程。该女婴在化疗后接受了单次UCART19回输，剂量为4.5*106/kg，过程中未发现显著的毒性，也未出现细胞因子风暴，并已经保持3个月完全缓解。
除了疗效，Cellectis成功完成UCART19在GMP条件下的3个批次生产的消息也让该公司的股票大涨。当然，Cellectis的竞争力还体现在它的价格上。据估计，诺华的CAR-T疗法受技术、制备、质控等因素的影响，单次治疗的收费将高达25-40万美元。而Cellectis的异体CAR-T疗法预测一个供体可以提供高达500名患者的治疗，因此成本将降低到只有Novartis的1/5左右，单例治疗价格可能下降到5-10万美金，生产效率也会大幅提升。